Talasemi Major Hastalarında Luspatersept Kullanımı
Özet
Yirmi altı yaşında kadın hasta, bir yaşında talasemi majör tanısı konularak düzenli eritrosit transfüzyonu ve demir bağlayıcı tedavisi ile takip edilmiş. Erişkin hematoloji poliklinik takiplerinde luspatersept tedavisi başlanan hastanın transfüzyon gereksinimi takipte %50 oranında azaldı. İki buçuk yıllık tedavi süresinin sonunda hastanın gebelik istemi nedeniyle tedavisi kesildi. Otuz dokuz yaşında erkek hasta, çocukken eritrosit transfüzyon bağımlı talasemi majör tanısı konula konularak kronik transfüzyon ve demir bağlayıcı tedavi ile takip edilmiş. Erişkin hematoloji poliklinik takiplerinde luspatersept tedavisi başlanan hastanın tedavisinin dördüncü dozundan sonra hastada parapleji görüldü. Görüntülemede T3-T10 vertebra düzeyinde spinal kanalda spinal korda bası yapan lezyonlar izlendi. İlacı kesilen hastanın lezyonlardan yapılan biyopsi sonucu ekstramedüller hematopoetik odaklar olarak geldi. İlaç ilişkili yan etki bildirimi yapıldı. Hastaya bası nedeniyle radyoterapi uygulandı. Takipte fizik tedavi süreçleri sonrasında hastanın nörolojik bulguları düzeldi. Hastanın tedavisine transfüzyon yapılarak devam edildi.
Referanslar
Langer AL. Beta-Thalassemia. In: Adam MP, Bick S, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Amemiya A, editors. GeneReviews(®). Seattle (WA): University of Washington, Seattle
Copyright © 1993-2026, University of Washington, Seattle. GeneReviews is a registered trademark of the University of Washington, Seattle. All rights reserved.; 1993.
Cappellini MD, Taher AT. The use of luspatercept for thalassemia in adults. Blood advances. 2021;5(1):326-33.
Dighriri IM, Alrabghi KK, Sulaiman DM, Alruwaili AM, Alanazi NS, Al-Sadiq AA, et al. Efficacy and Safety of Luspatercept in the Treatment of β-Thalassemia: A Systematic Review. Cureus. 2022;14(11):e31570.
Musallam KM, Taher AT. Luspatercept: a treatment for ineffective erythropoiesis in thalassemia. Hematology American Society of Hematology Education Program. 2024;2024(1):419-25.
Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, Georgiev P, Kuo KHM, Coates T, et al. A Phase 3 Trial of Luspatercept in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. The New England journal of medicine. 2020;382(13):1219-31.
Cappellini MD, Taher AT, Piga A, Shah F, Voskaridou E, Viprakasit V, et al. Health-related quality of life in patients with β-thalassemia: Data from the phase 3 BELIEVE trial of luspatercept. European journal of haematology. 2023;111(1):113-24.
Taher AT, Cappellini MD, Kattamis A, Voskaridou E, Perrotta S, Piga AG, et al. Luspatercept for the treatment of anaemia in non-transfusion-dependent β-thalassaemia (BEYOND): a phase 2, randomised, double-blind, multicentre, placebo-controlled trial. The Lancet Haematology. 2022;9(10):e733-e44.
European Medicines Agency. Reblozyl (luspatercept): EPAR [Internet]. 2024 [cited 2026 Jun 15]. Available from: EMA Reblozyl EPAR page.
Sheth S, Taher AT, Coates TD, Kattamis A, Cappellini MD. Management of luspatercept therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassaemia. British journal of haematology. 2023;201(5):824-31.
In: Cappellini MD, Cohen A, Porter J, Taher A, Viprakasit V, editors. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia (TDT). Nicosia (CY): Thalassaemia International Federation © 2014 Thalassaemia International Federation.; 2014.
E AS, Ata F, Choudry H, et al. Extramedullary haematopoiesis in patients with transfusion dependent β-thalassaemia (TDT): a systematic review. Annals of medicine. 2022;54(1):764-74.
Taher AT, Viprakasit V, Kattamis A, et al. Efficacy and safety of luspatercept in non-transfusion-dependent β-thalassemia: long-term results from the BEYOND study. Blood advances. 2025;9(23):6108-19.
